四川大學(xué)華西醫院血液科主任牛挺教授、四川大學(xué)華西醫院生物治療國家重點(diǎn)實(shí)驗室副主任陳俐娟教授、北京博之音科技有限公司臨床統計學(xué)家鄭青山教授、歐亞匯智（北京）醫學(xué)研究有限公司執行董事饒義偉、貴州百靈企業(yè)集團董事長(cháng)姜偉等專(zhuān)家和領(lǐng)導出席啟動(dòng)會(huì )。

“注射用甲磺酸普依司他”是由四川大學(xué)華西醫院生物治療國家重點(diǎn)實(shí)驗室和貴州百靈共同開(kāi)發(fā)的全新化學(xué)架構的化藥1.1類(lèi)新藥，貴州百靈已對其做好了頂層設計并擁有全部自主知識產(chǎn)權，已先后向全球9個(gè)國家和國際組織申請了發(fā)明專(zhuān)利，覆蓋全球30多個(gè)國家/地區，已獲得美國、澳大利亞等國家的專(zhuān)利授權。

在腫瘤治療領(lǐng)域，組蛋白去乙?；福℉DAC）是一個(gè)非常重要的靶點(diǎn)，甲磺酸普依司他屬于對HDAC的I和IIb類(lèi)亞型選擇性抑制劑。 對HDAC I 類(lèi)和IIb類(lèi)的高選擇性，使甲磺酸普依司他相對同類(lèi)藥物毒副作用更低。甲磺酸普依司他為結構新穎、骨架全新的高效Ia和IIbHDAC選擇性抑制劑。體外酶活性篩選結果顯示，甲磺酸普依司他對 HDAC 家族中與腫瘤關(guān)系密切 HDAC 種類(lèi)（包括HDAC1、2、3、8 亞型）和Ⅱ型類(lèi)（包括HDAC6、10亞型）具有較高的抑制活性，其活性?xún)?yōu)于已上市的同靶點(diǎn)藥物。臨床前研究結果顯示，注射用甲磺酸普依司他在多個(gè)B細胞相關(guān)腫瘤動(dòng)物模型上顯示不僅優(yōu)于現有上市藥物的作用和低毒性，對用伊馬替尼等已上市藥物治療無(wú)效或耐藥的血液瘤有一定的優(yōu)勢。

專(zhuān)家就研究方案開(kāi)展討論

本次項目Ⅰ期臨床試驗主要目的，在于觀(guān)察注射用甲磺酸普依司他單次或多次靜脈滴注給藥后在復發(fā)或難治性的以B細胞相關(guān)腫瘤患者為主的血液系統腫瘤患者（包括但不限于經(jīng)標準治療后出現疾病進(jìn)展或不適合接受標準治療的B細胞淋巴瘤、多發(fā)性骨髓瘤、B細胞急性白血病、T細胞淋巴瘤、T細胞急性白血?。┑哪褪苄院桶踩?，將由四川大學(xué)華西醫院國家藥物臨床研究機構GCP中心王永生教授、血液科牛挺教授共同擔任主要研究者。

啟動(dòng)會(huì )上，牛挺教授重點(diǎn)強調了項目I期臨床試驗方案執行、管理實(shí)施、風(fēng)險控制等問(wèn)題；陳俐娟教授介紹了注射用甲磺酸普依司他前期的研發(fā)背景，產(chǎn)品作用機理以及動(dòng)物試驗的藥理、毒理結果等。隨后，與會(huì )專(zhuān)家們就方案的實(shí)施展開(kāi)了充分討論，并提出寶貴意見(jiàn)。

目前，貴州百靈已全面做好“注射用甲磺酸普依司他”項目的全球知識產(chǎn)權保護和中美雙申報布局設計。后續，貴州百靈將向美國藥監局提交臨床研究申請，后期計劃按照國際人用藥品注冊技術(shù)協(xié)調會(huì )的規則，組織全球多中心臨床研究工作。